TY - JOUR AU - Azara, Luana AU - Mele, Matteo AU - Moretti, Maria Grazia Rita AU - Sanna, Maria Elena AU - Moretti, Mario Domenico Luigi T1 - Management del paziente affetto da beta talassemia:
analisi delle terapie ferro-chelanti PY - 2016 Y1 - 2016-09-01 DO - 10.1704/2460.25750 JO - Bollettino SIFO JA - Boll SIFO VL - 62 IS - 5 SP - 244 EP - 250 PB - Il Pensiero Scientifico Editore SN - 0037-8798 Y2 - 2026/05/13 UR - http://dx.doi.org/10.1704/2460.25750 N2 - Riassunto. La beta talassemia è una emopatia ereditaria caratterizzata dalla ridotta o assente sintesi dell’emoglobina, che determina alterazioni nel trasporto dell‘ossigeno, con conseguente stato anemico e sintesi compensatoria di progenitori eritroidi immaturi. I pazienti talassemici richiedono pertanto frequenti trattamenti trasfusionali associati alla somministrazione di farmaci chelanti del ferro, indispensabili per minimizzare gli effetti dannosi da accumulo del ferro e favorire il miglioramento e l’allungamento della vita del paziente. I chelanti utilizzati sono la deferoxamina, somministrata per infusione endovenosa lenta e i trattamenti orali a base di deferiprone e deferasirox, ugualmente efficaci e sicuri nel ridurre i valori di ferritina sierica, per i pazienti intolleranti o a bassa compliance alla deferoxamina. L’analisi dei trattamenti ferro-chelanti prescritti ai pazienti in carico assistenziale presso la Clinica Pediatrica della AOU Sassari, nel periodo compreso tra gennaio 2011 e dicembre 2015, ha permesso di definirne le diverse strategie terapeutiche utilizzate ed il loro impatto economico in funzione delle caratteristiche della popolazione trattata. I dati ottenuti evidenziano che la popolazione esaminata ha un’età non tipicamente pediatrica ed è rappresentata in maggioranza da pazienti età compresa tra i 30 e i 40 anni, ai quali è correlata la quota di spesa più elevata. La strategia terapeutica maggiormente utilizzata è la monoterapia con deferasirox, che comporta anche i maggiori costi per il Servizio Sanitario Nazionale, essendo responsabile circa dell’80% della spesa dei ferro-chelanti. L’incidenza dei costi della terapia chelante, atta a minimizzare gli effetti dannosi dovuti all’accumulo di ferro nei pazienti talassemici politrasfusi ed a garantire l’allungamento delle attese di vita ed il miglioramento della sua qualità, è correlata agli schemi di trattamento utilizzati, a loro volta dipendenti dalle caratteristiche dei pazienti e dalla risposta terapeutica in termini di efficacia e sicurezza. ER -