TY  -  JOUR
AU  -  Bernasconi, Paolo
AU  -  Drago, Valentina
AU  -  Giuffrida, Federica
AU  -  Iori, Anna Paola
AU  -  Peccatori, Iacopo
AU  -  Proli, Enrica Maria
AU  -  Restelli, Umberto
AU  -  Sica, Simona
AU  -  Zecca, <br>Marco
AU  -  Zanon, Davide
T1  -  La gestione della malattia veno-occlusiva severa con defibrotide: l’esperienza del farmacista ospedaliero, del clinico<br>e dell’economista sanitario
PY  -  2019
Y1  -  2019-11-01
DO  -  10.1704/3291.32624
JO  -  Bollettino SIFO
JA  -  Boll SIFO
VL  -  65
IS  -  6
SP  -  330
EP  -  338
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  0037-8798
Y2  -  2026/05/26
UR  -  http://dx.doi.org/10.1704/3291.32624
N2  -  Riassunto. Riassunto. Introduzione. La malattia veno-occlusiva (Veno-Occlusive Disease, VOD) epatica, nota anche come Sindrome Da Ostruzione Sinusoidale (SOS), è una grave complicanza, potenzialmente letale, che può manifestarsi dopo Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche (TCSE) e chemioterapia senza TCSE sia in pazienti pediatrici che adulti. La VOD è una malattia rara, che colpisce in Europa meno di 5 persone su 10.000. I trattamenti ad oggi disponibili comprendono terapie sintomatiche e di supporto, definite Best Supportive Care (BSC), che comprendono diuretici per il controllo del bilancio idrico, restrizione di liquidi, controllo e supplementazione degli elettroliti sierici, antidolorifici, supporto trasfusionale. Le BSC possono rivelarsi risolutive solo nei casi lievi; infatti ad oggi l’unico trattamento approvato per la forma grave di VOD (sVOD) è il defibrotide sodico. L’obiettivo di questo lavoro è stato quello di analizzare la gestione della sVOD e di valutare l’impatto del defibrotide nella pratica clinica, attraverso la raccolta delle esperienze e opinioni di 5 ematologi e 2 farmacisti ospedalieri. Al fine di valutare l’impatto economico del defibrotide è stata condotta un’analisi di letteratura sulla disponibilità di dati farmacoeconomici del prodotto nello scenario italiano, ed è emerso che è stato condotto un unico studio di costo-efficacia sul defibrotide in Italia. Materiali e metodi. La valutazione si è basata sulle opinioni ottenute attraverso la somministrazione di un questionario rivolto a 5 ematologi afferenti a 5 Unità Operative distribuite tra nord e centro Italia (n. 2 divisioni di ematologia afferenti ad IRCSS, n. 1 clinica di oncoematologia pediatrica afferente ad IRCSS, n. 2 divisioni di ematologia afferenti a strutture ospedaliere universitarie) e a 2 farmacisti ospedalieri. La valutazione di costo-efficacia deriva da dati emersi dall’analisi di letteratura. Risultati. I risultati ottenuti dai questionari somministrati ai clinici, riferiti all’anno 2018, hanno evidenziato che la percentuale di pazienti, sottoposti a TCSE che ha manifestato la sVOD, oscilla tra l’1,3% e l’8,8%. Il costo medio del ciclo terapeutico con defibrotide si attesta intorno al range di € 70.000-100.000 per paziente adulto. Uno dei farmacisti ospedalieri intervistati ha riportato che la percentuale d’acquisto del defibrotide è pari allo 0,23% della spesa complessiva dei farmaci ospedalieri. Infine, l’analisi economico-sanitaria conferma che il Quality-Adjusted-Life-Years (QALY) è superiore per il defibrotide (4,5 anni), rispetto alla BSC (3,3 anni). Inoltre, si evince che il defibrotide risulta costo-efficace rispetto alla BSC, con un ICER inferiore al valore soglia di accettabilità individuato dell’Associazione Italiana di Economia Sanitaria (<40.000 €/QALY). Conclusione. Le risposte fornite dagli specialisti intervistati, hanno confermato il profilo di sicurezza ed efficacia del defibrotide; infatti, sia i pazienti adulti che pediatrici sono andati incontro a risoluzione della sVOD in assenza di eventi avversi seri (SAE). Inoltre, è emersa l’importanza di instaurare un percorso multidisciplinare nella gestione del paziente affetto da sVOD, che richiede l’intervento di più specialisti. Considerando fondamentale l’inizio tempestivo della terapia con defibrotide, risulta riconosciuta da tutti i soggetti intervistati l’importanza di un acquisto preventivo di defibrotide da parte della struttura ospedaliera (il defibrotide non è a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e il processo di acquisto viene gestito dalla struttura ospedaliera) in grado di coprire il fabbisogno dei primi giorni di terapia (circa 3-4 giorni) in presenza di eventuali casi di sVOD. L’analisi economico-sanitaria conferma che la stima dei costi del trattamento con defibrotide risulta costo-efficace rispetto alla BSC, con un ICER pari a € 31.000,00/QALY.
ER  -