TY  -  JOUR
AU  -  Argirò, Clizia
AU  -  Maurmo, Leonarda
AU  -  Panfilo, Francesca
AU  -  Brusegan, Adriana
AU  -  Macagnino, Clarita
AU  -  Pigato, Federico
AU  -  Comandone, Tiziana
AU  -  Cavalleris, Giulia
AU  -  Serino, Marianna
AU  -  Fiordelisi, Marisa
AU  -  Falzon, Andrea
AU  -  Michielon, Alberto
AU  -  Paoletti, Luca
AU  -  Sanogo, Seydou
AU  -  Beligni, Andrea
T1  -  Acido bempedoico: trattamento first-in-class per la gestione delle dislipidemie
PY  -  2023
Y1  -  2023-11-01
DO  -  10.1704/4186.41738
JO  -  Bollettino SIFO
JA  -  Boll SIFO
VL  -  69
IS  -  6
SP  -  375
EP  -  384
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  0037-8798
Y2  -  2026/06/08
UR  -  http://dx.doi.org/10.1704/4186.41738
N2  -  Riassunto. Introduzione. Le dislipidemie, in particolare l’ipercolesterolemia, costituiscono il maggiore fattore di rischio per lo sviluppo di malattie cardiovascolari (CVD). Le terapie farmacologiche si basano su principi attivi in grado di abbassare i livelli ematici di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C). Le statine e l’associazione statina/ezetimibe rappresentano il trattamento farmacologico per eccellenza. Altre terapie sono rappresentate dagli inibitori della proproteina della convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 (PCSK9-I) e dalle terapie siRNA. Laddove tale repertorio farmacologico non soddisfi gli obiettivi posti dalle linee guida, si può ricorrere all’impiego dell’acido bempedoico e della sua associazione con ezetimibe. L’acido bempedoico è un inibitore diretto dell’adenosintrifosfato citrato liasi (ACL), enzima coinvolto nella sintesi epatica del colesterolo, la cui inibizione comporta riduzione del LDL-C circolante e sovraregolazione dei recettori per le LDL. Il presente lavoro ha lo scopo di analizzare i dati disponibili per l’acido bempedoico e la sua associazione con l’ezetimibe nella riduzione dei rischi cardiovascolari e quali sono le criticità che potrebbero limitarne l’impiego. Materiali e metodi. La ricerca è stata effettuata mediante consultazione delle banche dati bibliografiche e dei siti delle principali Autorità Regolatorie. Sono state raccolte informazioni su indicazioni, modalità d’impiego, caratteristiche farmacocinetiche/farmacodinamiche, risultati dei principali studi clinici e criteri di rimborsabilità da parte del Sistema Sanitario Nazionale (SSN) relativamente all’acido bempedoico ed all’associazione con ezetimibe. Risultati. La presenza di elevati livelli plasmatici di LDL-C è correlata all’aumento di rischi cardiovascolari. Diversi studi clinici hanno dimostrato che la diminuzione dei livelli ematici di LDL-C induce riduzione dell’incidenza di eventi cardiovascolari e che, maggiore è la riduzione dei valori di LDL-C, maggiore è il beneficio cardiovascolare ottenuto. Nello specifico, studi di fase 2 hanno analizzato i risultati legati alla somministrazione dei diversi dosaggi di farmaco, mentre studi di fase 3 hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza del farmaco anche nei pazienti intolleranti alle statine, oltre all’associazione in dose fissa di acido bempedoico/ezetimibe. Studi di real-life hanno dimostrato che l’uso di acido bempedoico è associato a riduzioni dell’esito cardiovascolare composito di morte cardiovascolare, infarto miocardico, ictus non fatale, ospedalizzazione per angina instabile e rivascolarizzazione coronarica in pazienti intolleranti alle statine con ipercolesterolemia. Conclusioni. L’acido bempedoico, commercializzato sia come singolo principio attivo (180 mg) che in associazione fissa con ezetimibe (acido bempedoico 180 mg/ezetimibe 10 mg), risulta essere in entrambi casi rimborsabile, in fascia A, PHT, per pazienti affetti da ipercolesterolemia primaria familiare eterozigote, non familiare e dislipidemia mista. Rappresenta, alla luce dei risultati di efficacia e sicurezza a oggi ottenuti, un’ulteriore alternativa terapeutica efficace nel trattamento dell’ipercolesterolemia, condizione patologica sempre più diffusa.
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