TY  -  JOUR
AU  -  Mannini, Davide
AU  -  Arianna, Raffaele
AU  -  Carretta, Alessandra
T1  -  Sicurezza e aderenza terapeutica di Ivacaftor con Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in pazienti con fibrosi cistica: analisi real world
PY  -  2023
Y1  -  2023-11-01
DO  -  10.1704/4186.41739
JO  -  Bollettino SIFO
JA  -  Boll SIFO
VL  -  69
IS  -  6
SP  -  385
EP  -  389
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  0037-8798
Y2  -  2026/06/08
UR  -  http://dx.doi.org/10.1704/4186.41739
N2  -  Riassunto. Introduzione. La terapia combinata Ivacaftor (IVA) con Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (IVA/TEZ/ELX) è utilizzata per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica (FC), una malattia autosomica recessiva causata da mutazioni nel gene regolatore transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). L’assenza o la riduzione della quantità e/o della disfunzione del CFTR provocano secrezioni anomale di muco e disfunzione multiorgano. L’obiettivo del presente lavoro è valutare il profilo di sicurezza e l’aderenza terapeutica della terapia combinata IVA con IVA/TEZ/ELX in pazienti affetti da FC. Materiali e metodi. Attraverso la consultazione dei registri di monitoraggio AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) è stato possibile ottenere i dati sulla terapia combinata IVA con IVA/TEZ/ELX in pazienti affetti da FC. È stata considerata anche l’erogazione dei farmaci di supporto, grazie al gestionale in uso per la registrazione dei farmaci erogati in distribuzione diretta. L’intervallo considerato a cui fanno riferimento i dati del presente lavoro si estende dall’1 gennaio 2022 al 31 maggio 2023. Risultati. L’analisi effettuata su 10 pazienti ha evidenziato una divisione di 7 pazienti portatori di mutazione del F508del a livello del gene CFTR in eterozigosi e 3 in omozigosi a livello dello stesso gene. Il 90% dei pazienti in analisi segue una terapia a un dosaggio 75/50/100 mg di IVA/TEZ/ELEX, mentre 1 paziente (10%) segue una terapia con IVA/TEZ/ELEX a un dosaggio di 37,5/25/50 mg. Di questi, la valutazione dell’aderenza terapeutica ha evidenziato che 8 pazienti su 10 sono stati considerati con alta aderenza. Nell’analisi non è stata riscontrata alcuna intolleranza alla terapia. Le ADR (adverse drug reaction) più comuni sono state cefalea, capogiro e dolore orofaringeo. Conclusioni. La valutazione dell’appropriatezza prescrittiva, l’aderenza terapeutica, oltre che la dispensazione di IVA in associazione con IVA/TEZ/ELX, con le annesse terapie croniche di supporto, sono possibili solamente grazie al lavoro svolto dal farmacista ospedaliero che esamina ed è di supporto per l’analisi e la valutazione della sicurezza e tollerabilità del trattamento seguito dai pazienti.
ER  -