TY  -  JOUR
AU  -  Simone, Silvia
AU  -  Cristani, Mariateresa
AU  -  Esposito, Emanuela
AU  -  Savi, Maria Laura
T1  -  Terapie CAR-T: focus sull’impiego di axicabtagene ciloleucel in seguito all’ampliamento delle indicazioni terapeutiche
PY  -  2025
Y1  -  2025-05-01
DO  -  10.1704/4538.45395
JO  -  Bollettino SIFO
JA  -  Boll SIFO
VL  -  71
IS  -  3
SP  -  187
EP  -  193
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  0037-8798
Y2  -  2026/03/06
UR  -  http://dx.doi.org/10.1704/4538.45395
N2  -  Riassunto. Introduzione. Le cellule CAR-T costituiscono una valida opzione terapeutica per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario (relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma - DLBCL R/R), offrendo nuove opportunità nella gestione sia delle fasi avanzate che in quelle più precoci. L’axicabtagene ciloleucel (axi-cel) ha dimostrato significativi risultati in termini di efficacia e sicurezza, come evidenziato negli studi ZUMA-1 e ZUMA-7. Tali studi hanno condotto all’autorizzazione e approvazione all’ampliamento delle indicazioni terapeutiche da parte delle autorità regolatorie. L’obiettivo è analizzare l’impatto dell’estensione delle indicazioni terapeutiche di axi-cel in ambito clinico, valutando i trattamenti somministrati, i costi associati e le reazioni avverse registrate. Materiali e metodi. I trattamenti effettuati tra il 1° gennaio 2022 e il 30 settembre 2024 sono stati estratti dal sistema informatico di gestione della farmacia e dalle schede di eleggibilità del Registro di monitoraggio AIFA. I dati sono stati stratificati in base alle caratteristiche dei pazienti, indicazione terapeutica, anno di infusione e reazioni avverse, ed elaborati con Excel. Inoltre, è stata effettuata un’analisi dell’andamento della spesa, considerando l’applicazione degli accordi negoziali correlati. Risultati. Sono stati trattati un totale di 32 pazienti con diagnosi di DLBCL R/R. Nel 2022 e nel 2023 sono stati trattati 16 pazienti dopo almeno due linee di terapia sistemica. Nei primi tre trimestri del 2024, sono stati effettuati 16 trattamenti, di cui la metà in seconda linea terapeutica. Eventi avversi sono stati osservati nel 78% dei pazienti trattati: sindrome da rilascio di citochine (CRS) (41%), tossicità neurologica (3%), CRS associata a neurotossicità (16%), neutropenia (9%) e tre decessi attribuibili alla progressione della malattia. L’aumento dei trattamenti osservato corrisponde a un trend crescente della spesa associata, passata da 2.256.579,07 € nel 2022 a 2.449.295,19 € nel 2023, fino a raggiungere 3.352.359,21 € al 30 settembre 2024. Conclusioni. L’impiego di axi-cel nel trattamento del DLBCL R/R sta aumentando, grazie a una più ampia accessibilità data dall’estensione delle indicazioni in fasi più precoci della malattia. Ciò ha un impatto economico significativo e mette in evidenza l’importanza di una stretta collaborazione e di un continuo aggiornamento tra i professionisti sanitari, al fine di ottimizzare la governance di tali trattamenti altamente tecnologici, personalizzati e innovativi.
ER  -